大突破！FDA迅速通过新药预防血友病出血
血友病是一种X染色体隐性遗传病。患者多为男性，其中约80%为“缺乏第八凝血因子”的血友病A。第八凝血因子是一种能使血液凝固的蛋白质。因为缺乏凝血因子，比普通人更容易出血，需要长期预防性治疗。患者可能会经历关节处反复的严重出血，最终可能导致关节损伤，也可能导致其他疾病和其他问题，对患者的生理和心理都会产生影响。最常见的是社交活动或者对运动的恐惧和担心。
双特异性单克隆抗体药物可以减少血友病a的出血发作。
台中荣民总医院罕见病与血友病中心主任王建德博士解释说，美国美国食品药品监督管理局(FDA)最近迅速通过了一种针对血友病A患者的“双特异性单克隆抗体”预防药物，用于预防或减少凝血因子ⅷ抗体阳性的成人和儿童出血发作次数。对于治疗血友病的医生来说是医学上的一大进步，对于患者的保健来说是一个非常好的机会。
王建德主任进一步解释说，在治疗过程中，一些甲型血友病患者会产生“第八因子抗体”，这种免疫抗体反应会影响目前可用的治疗药物的有效性，使治疗陷入困境。虽然目前有治疗药物在使用，但效果与不产生抗体的患者还是相差甚远，也会造成很多不便。
临床试验:在12岁以上的受试者中，出血次数可减少87%。
在年龄小于12岁的受试者中，87%的患者没有经历出血。
新药为专利抗体工程技术研发的“双特异性单克隆抗体”。它的主要作用是模拟第八凝血因子的功能，可以桥接血液中的其他凝血因子，以恢复血液中的凝血功能，治疗血友病a，临床试验表明，与未使用预防性治疗的受试者相比，接受新药预防性治疗的受试者可以减少87%的出血次数，从平均每年23.3次出血减少到每年仅2.9次出血；在另一项针对12岁以下人群的临床试验中，87%的受试者在预防性治疗下没有发生出血事件。同时对患者的生活质量进行分析。使用这种新药后，患者不仅可以改善与血友病相关的症状，如疼痛、肿胀和关节痛，还可以改善身体功能，如运动疼痛和行走困难。
预防新疗法皮下注射提高患者便利性
王建德主任说，随着医学的发展，我们对甲型血友病的新疗法有了很多期待，相比以前的治疗，注射次数大大减少，从可能一周几次的出血治疗，减少到一周1次的预防性注射；另外，过去所有的治疗都是静脉注射，新的预防治疗改为皮下注射，大大提高了患者的方便性和依从性。有了更好的预防治疗，这些患者可以参加以前担心或以后不能参加的社交活动和运动。
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