天价药在哪里？

受访专家:

复旦大学城市发展研究院院长洪亮。

北京大学药学院药事管理与临床药学系主任史录文。

曾晓峰，北京协和医院风湿免疫科主任

2017的冬天，北京还是很冷的。姚远冒着严寒，一大早就去医院排队挂号。他患有强直性脊柱炎，经常半夜腰酸背痛，难以入眠，并有晨僵症状，痛苦万分。姚远来来回回治疗了好几年，试过各种药物，几乎耗尽了他的积蓄。医生给他开了一种名为“阿达木单抗”的昂贵药物。姚远说:“我试过所有的西药，但我从来没有勇气去打阿达木单抗。我担心只要用了就停不下来，费用超出我的承受能力。我想把它当作最后一道防线。”

一个疗程等于一辆劳斯莱斯。

姚远的“最后防线”是目前世界上的“毒枭”。在过去的五年中，阿达木单抗一直位居全球药品销售排行榜的首位。国外一份展望报告称，2018年阿达木单抗将继续占据领先地位，销售额将超过1258亿元。这和它的价格高有很大关系。目前国内阿达木单抗价格在7700 ~ 7800元/片，两片为一个疗程，一年治疗费用65438+万~ 20万元。但是这种药不在医保范围内，很多人只能看着。北京协和医院风湿免疫科主任曾小英经常会遇到像姚远这样的患者。“有时候我对一些病人无能为力，不仅仅是因为疾病本身，还有经济问题。”

在医药行业，阿达木单抗的价格已经算是“亲民”了。在美国家庭医生智库给出的2065438+2007年全球最贵药物排行榜中，排名前五位的药物分别是阿立泊汀、苯丁酸甘油酯、罕见脑病药“布氏菌”、卡谷氨酰胺酸和α-葡萄糖苷酶。最上面的Alipogin用于治疗载脂蛋白脂肪酶缺乏症。一个疗程约762万元，足够买一辆劳斯莱斯汽车。即使是排名第十的金单抗，每年的费用也高达290万元。

人体有多复杂，疾病就有多复杂。目前全球确诊的罕见病有7000多种，占人类疾病的10%。世界上最贵的药大多是治疗罕见病的药。它们被称为“孤儿药”，包括阿达木单抗和阿利波汀。此外，一些治疗癌症等重大疾病的药物也不便宜。比如肺癌治疗靶向药易瑞沙，每片500多元；治疗白血病的格列卫一个月大概要23500元。虽然通过相关优惠措施降低到一年7.2万元，但对于大多数患者来说，仍然是一个巨大的负担。美国治疗多发性骨髓瘤的药物来那度胺，一盒要近5.9万元(25 mg，21粒)，一年要70多万元，不是大多数患者能承受的。

药品昂贵的诸多因素。

一粒小小的药丸为什么要天价？北京大学药学院药事管理与临床药学系主任史录文分析:“药厂不是慈善组织，只有在保证利润的前提下，才有足够的动力大力投入研发和推广。有些药贵的原因是市场机制的调节。一般需要综合考虑研发成本、市场容量、利润回收时间等多种因素。”

保护期垄断。为了鼓励药企积极研发，保证回收成本，药品有专利保护期，一般为20年。在此期间，除非有特殊情况，其他药企不得仿制。这必然导致药品定价的垄断。

研发成本高。网上有一个很精彩的问答，很形象地说明了这一点:“一粒药丸的成本只有5分钱。为什么要卖500元？”“因为你买了第二个，第一个的成本是50亿。”开发新药需要大量的资源。从前期药物实验到三期临床研究，平均需要十几年时间，花费几十亿元，而新药的成功率只有1/4000。换句话说，制药公司花费的大量资金中有许多都流向了水漂。以诺华制药为例。1997-2011期间，研发总支出836亿美元，最终有21个新药获批上市，平均每个新药研发支出40亿美元。但是，并不是每个新药都卖得好，如果按照平均研发成本定价，就会有亏损的风险。为了解格列卫、易瑞沙等常见贵药的定价策略，记者致电诺华制药和阿斯利康相关负责人，但双方均表示不便透露。

市场容量小。以孤儿药阿里波汀为例，其适应症的患病率仅为百万分之一，因此该药在欧盟的市场容量仅为150 ~ 200人。为了维持利润，定价必然很高，但到目前为止，只治疗了一个病人。

人们对“贵”有很多疑问

对于很多癌症患者来说，“活下来”是他们最重要的目标，所以只要听说有新药上市，或者说有些药物对我的病情有好处，即使价格很贵，很多人也会通过海外代购、购买仿制药来使用。但患者对昂贵药物的疑虑始终存在。记者采访浏览多家“癌友吧”后发现，以下两个典型案例在患者中较为常见:

肺癌患者王先生说，即使国外药企投入大量资金研发，为什么同样一种药在美国的价格只有中国的1/4？这是否意味着进口药品到了中国就要随意涨价？

一位资深媒体人在接受记者采访时表示:“我身边有两个癌症患者，其中一个没有服用昂贵的靶向药物，活了一年多；另一个花了十几万买了易瑞沙吃，结果住了一年多。我非常怀疑昂贵的药物在治疗疾病方面的有效性。大型药企利用科研光环夸大疗效，进行商业营销，这是真的吗？”

当然，也有患者表达了对贵药的理解和认可。上海的刘女士在贴吧留言:“我老婆得了胃间质瘤。以前这种病只能等死。现在她有特效药，每个月2万多。我老婆坚持带了两年，现在还在我身边。虽然医保可以报销一部分，但是自费部分还是很贵的，我们的积蓄维持不了多久。”

对于患者的疑问，复旦大学城市发展研究院院长洪亮解释说，药品的定价机制很复杂，不同的国家有不同的策略。中国、美国等大国往往是各自独立定价，没有太大的可比性。有些药物在中国“天价”，在美国可能会低一些，有些则正好相反。

对于贵药是否等于好药，曾晓峰强调，疗效不能简单用价格来衡量。不可否认的是，随着一些新药的问世，一些严重疾病尤其是癌症患者的生存时间得到了极大的提高。例如，易瑞沙将晚期肺癌患者的中位生存期从14.1个月延长至33.5个月，五年生存率从8%提高至18%。曾晓宇说，药物不能保证，疗效好坏关键看是否对症。从几毛钱的阿司匹林到一万块钱的“干细胞注射液”，只要用对了，就是良药。

药企在向监管部门提交新药申请时，必须严格进行研究和三期临床试验，每一步都要提交数据和资料。要求极其严格，不能夸大疗效。

国家积极干预。

中国工程院院士、北京大学健康科学中心主任詹说:“中国4400万贫困人口中，因病致贫或因病返贫的占50%。”因此，我国“十三五”精准扶贫将“减少因病致贫、因病返贫”列为主要内容。

在中国庞大的人口基数下，很多罕见病并不少见。2016年，我国约有1680万罕见病患者。史录文呼吁，* * *应积极介入，将罕见病药物纳入医保，出台相关优惠政策和保护措施，对药企和医院进行补偿，确保患者不会因“市场机制失灵”而陷入用药危机。

药企在定价时可以借鉴国外的做法。洪亮介绍，在英、澳，基本药物由国家和药企谈判定价，可以在一定程度上平抑价格；在意大利，一旦很多抗癌药达不到预期的临床效果，制药公司会补偿患者部分或全部药费；一些欧洲制药公司也支持分期付款。患者在治疗的第一年需要支付一定的预付款。如果20年后治疗仍然有效，将补充治疗费用。

史鲁文补充说，很多老药不一定比新药差。当旧药失去或即将失去专利保护时，制药公司会稍微改变它的分子式，重新命名，作为新药上市。其疗效并不比旧药好多少，但价格却贵了许多倍。建议患者在选择时多加考虑。另外，仿制药价格便宜，疗效差别不大，也是不错的选择。比如印度有一个格列卫的仿制药，价格大概是专利药的1/10。

掌握技术就可以不受别人控制。

“今天的中国不是医疗强国，只是疾病防控大国。”詹介绍，在中国的西药中，最早的知识产权95%是国外的，国内完全原创的不到5%。特别是我国孤儿药的研发处于起步阶段，研发成果还是空白。许多患者需要依赖昂贵的进口药物。一旦外国制药公司退出中国市场，患者将无药可医。

国家卫生计生委科教司副司长吴培新对此深有感触:“只有科技创新，才能占据健康产业价值链的高端位置；只有科技创新才能让行业创造高质量的利润和效益。”自主研发对于维护国家安全和战略利益具有重要意义。吴培新举例，2005年，中国发生了一次H7N9甲型流感集中疫情。为了防止大规模爆发，50万人急需流感特效专利药。但国外药企回复称，由于多国排队，所有产品要到2008年才能发货。吴佩欣说:“关键的时候我们不能买，也不能用。我们只能依靠技术创新。”不久，中国建立了世界上最大的流感特效药生产线。2009年流感再次爆发时，中国只用了不到三个月的时间就完成了260万人的储备。“只有掌握了核心技术，才能不受制于人。”