诺西那钠多少钱？

诺西钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)，是由ion is公司专有的反义技术开发的。其设计用于治疗由于SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失导致的SMN蛋白缺乏引起的SMA。诺西那松钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加全长SMN蛋白的产生。

ASO是人工合成的短核苷酸链，可用于选择性结合靶RNA，调节基因表达。通过使用这项技术，已经证明诺西钠注射液可以增加SMA患者中全长SMN蛋白的数量。

诺西钠注射液通过鞘内注射给药，药物直接输送到脊髓周围的脑脊液(CSF)中，脊髓周围是SMA使用者因SMN蛋白水平不足而出现运动神经元变性的部位。

扩展数据:

注意事项:

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率约为1.67%，表现为对称性肌无力、肌肉松弛、肌肉萎缩和肢体运动功能严重受限。

解放军总医院第七医学中心附属八一儿童医院新生儿重症监护室主任医师华少东解释说，脊髓性肌萎缩症的使用者连翻身、踢腿、爬行都很困难。随着病情的发展，最终会影响吞咽和呼吸，威胁使用者的生命。

这种疾病的诊断在中国很容易，但缺乏有效的治疗药物。在推出诺西钠注射液之前，SMA疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、预防和治疗重症肌无力引起的严重并发症。

人民网-北京大学第一医院儿科完成第一批鞘内注射诺奇新。