200多块钱的进口药国内卖70万。罕见病药品短缺怎么破？

罕见病又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病，多为先天性疾病、慢性疾病，往往危及生命。新生儿发病率为1/6000 ~ 1/10000的脊髓性肌萎缩症，显然是一种罕见的疾病。有问题的进口药物Nocicnatrium是针对SMA的精确靶向治疗。

图1。诺西那森钠注射液

一个新药从开始研发到上市需要几十亿，是天价资金投入。同时，新药专利的保护时间只有20年。除去从获得专利到上市的时间，留给药企赚回成本的时间已经不多了。对于这些患者很少的稀有药物，提高药价只能是药企收回成本的唯一途径。

国内一剂70万人民币的诺西钠注射液在美国要125000人民币(约87万人民币)，而国外(澳大利亚)所谓200元一剂只是因为该药已被纳入澳大利亚的药物福利计划，每剂由政府采购110000澳元(约55万人民币)，所以患者

至此，我们就不难理解，70万元的进口药在国内卖200多元的问题，不过是某些媒体为了吸引人眼球而赚取流量的噱头。

话虽如此，罕见病药品价格偏高仍是不争的事实。那么接下来的问题就是，对于那些价格昂贵，需要普通人努力一辈子才勉强有回报的疾病，患者该怎么办？

首先，这些罕见病药品短时间内无法成为医保药品，只能自费购买。但是患者可以通过一些集资平台向社会募集资金。

图二。水滴养育的志愿者

其次，在社会层面，希望有关部门和社会知名人士带头，向公众普及SMA等罕见病，建立相关公益协会，通过社会各界爱心人士的捐助，帮助广大患者。比如2014年由美国波士顿学院前棒球运动员发起的冰桶挑战，2014年8月在美国筹集了65438+14万美元的捐款。

图3。2014席卷全球的ALS冰桶挑战。

最后，在国家层面。目前《第一批罕见病目录》已经公布，保障罕见病患者用药也被列入“十三五”深化医改重点任务。相信通过国家的不懈努力，罕见病特效药纳入医保指日可待。

同时我也相信，随着科技的进步，社会的发展，研发一种药物的成本会逐渐降低，有一天罕见病的药荒将不再是难题。