什么是间充质干细胞?
2021间充质干细胞临床结果综述
用(1)间充质干细胞治疗可以更好的改善骨坏死。
(2)间充质干细胞治疗骨关节炎。
(3)间充质干细胞帮助10名脊髓损伤患者改善症状。
(4)围产期间充质干细胞可以改善脑瘫患儿的症状。
(5)间充质干细胞治疗缺血性卒中安全有效。
(6)间充质干细胞治疗严重肝病的多中心临床研究已经启动。
(7)脐带间充质干细胞在治疗二型糖尿病方面取得了重大进展。
(8)日本批准间充质干细胞疗法用于治疗克罗恩病患者的复杂肛瘘。
(9)FDA批准围产期间充质干细胞用于新冠肺炎III期临床治疗。
国内采用(10)间充质干细胞治疗脑瘫,取得了满意的效果。
(11)间充质干细胞治疗中风的临床试验即将在日本展开。
(12)20名自闭症儿童接受间充质干细胞治疗,病情有所好转。
(13)间充质干细胞帮助患者重返工作岗位。
(14)间充质干细胞对慢性膝关节疼痛有显著疗效。
(15)脐带间充质干细胞帮助艾滋病患者重建免疫力。
(16)逆转肝硬化!间充质干细胞联合造血干细胞取得了显著的效果。
(17)基因修饰的间充质干细胞联合三维微载体治疗二型糖尿病
(18)间充质干细胞将新冠肺炎患者的存活率提高了4.5倍。
(19)间充质干细胞长期治疗肝硬化有效,改善肝功能,提高生存率。
(20)中国首个专家关于间充质干细胞治疗新型冠状病毒的知识。
潜力巨大,优势明显
间充质干细胞是干细胞家族的重要成员,早期发育起源于中胚层和外胚层。间充质干细胞(Mesenchymal stem cells,MSCs)是具有自我复制能力和多向分化潜能的成体干细胞,属于非终末分化细胞,兼具间充质细胞和内皮细胞、上皮细胞的特性。
间充质干细胞在体外特定诱导条件下可分化为脂肪、软骨、骨、肌肉、肌腱、神经、肝脏、心肌、胰岛β细胞和内皮,经连续传代培养和冻存后仍具有多向分化潜能。间充质干细胞,无论是自体的还是异体的,一般都不会引起宿主的免疫反应。它具有很大的临床应用潜力,可用于治疗各种急性和退行性疾病。
(1)较强的增殖能力和多向分化潜能:能在适宜的体内或体外环境中快速自我更新和复制,可被诱导分化为成骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞、肌肉细胞、神经细胞、肝细胞、内皮细胞、基质细胞等细胞。
(2)免疫调节功能:通过细胞间的相互作用和细胞因子的产生,干扰树突状细胞的功能,抑制T细胞的增殖及其免疫反应,从而发挥免疫重建的功能。
(3)来源多样,取材方便,易于分离、培养、扩增和纯化,反复传代扩增后仍具有干细胞的特性。
治疗产品全球概览
目前间充质干细胞临床试验超过1300,用于治疗各种疾病。最常见的是,间充质干细胞作为一种细胞治疗剂,正在进行全面的临床试验。通常间充质干细胞在移植后很快消失,可能通过旁分泌发挥作用。
目前,间充质干细胞已成为全球临床研究项目最多的细胞,已有近十种间充质干细胞药物在全球上市,如治疗急性移植物抗宿主病的tem cell产品、治疗克罗恩病的Alofisel产品等。
加拿大和新西兰的监管机构已经批准了来源于前胸腺同种异体骨髓的间充质干细胞用于治疗儿童急性GVHD。
韩国批准了两种MSCs产品:一种是基于脐带血来源的间充质干细胞,用于治疗退行性关节炎,另一种是自体脂肪组织来源的间充质干细胞,用于治疗克罗恩病患者的肛瘘。
AloFisel(欧盟批准的TiGenix和Takeda)、Temcell(JCR drug,日本批准)和Cellgram-AMI(FCB-pharmicell,南韩批准)是其他批准的间充质干细胞产品。
印度已经批准了干细胞移植(Stempeucel ),一种用于商业用途的同种异体细胞治疗产品。它也是世界上第一个被批准用于治疗严重肢体缺血的间充质干细胞产品。?
间充质干细胞来源广泛,容易获得,伦理风险低,可在体外进行规模化培养,未来可广泛应用于商业临床治疗。借助药物输送技术或基因编辑技术,间充质干细胞的应用范围进一步拓宽。
科学家通过基因工程技术对其进行了改造,大大拓宽了间充质干细胞的临床用途。
在组织修复中,转化干细胞可通过表达神经营养因子、抗炎细胞因子或血管生成因子促进组织愈合和恢复。
在遗传性疾病的治疗中,通常使用修饰干细胞作为长期的酶替代物,以纠正或消除致病突变的影响。
科学家通过细胞工程技术进行改造,也大大拓展了干细胞的另一种治疗用途——药物输送,这是间充质干细胞技术未来发展的重要方向。
最有希望的方法是通过给干细胞加载前药转化酶、凋亡诱导剂或溶瘤病毒来治疗肿瘤。间充质干细胞已被用于输送抗肿瘤药物。一是免疫原性低,二是间充质干细胞具有肿瘤导向性。这些间充质干细胞会根据肿瘤分泌的化学引诱物、血管生成因子或炎症信号迁移至肿瘤。
临床应用实例
目前,间充质干细胞已被广泛应用于多种临床研究场景,如组织器官的修复、基因治疗的载体等。,例如:
对于骨软骨修复,目前正在研究间充质干细胞来治疗各种骨疾病。间充质干细胞的成骨分化能力已被用于治疗缺损性骨折愈合,无论是单独使用还是联合支架修复大面积骨缺损,均有一定疗效。此外,间充质干细胞也用于软骨修复。在一项研究中,自体间充质干细胞在体外扩增并包埋在胶原凝胶中,然后移植到骨关节炎患者的关节软骨缺损区。结果表明,与对照组相比,实验组透明软骨样组织的形成得到改善。
对于胰腺的修复,已经证明间充质干细胞具有分化为β-胰岛细胞的潜能,大鼠骨髓间充质干细胞在体外可以分化为功能性胰岛样细胞[4]。这一发现代表了间充质干细胞治疗一系列胰腺相关疾病的潜在用途,包括:糖尿病;胰腺癌;囊性纤维化引起的胰腺损伤;和先天性胰腺畸形。
给医学带来更多选择
近年来,间充质干细胞越来越被认为是一种新的治疗方法和再生医学的有力候选人。间充质干细胞已被证明具有诱导血管再生的能力,保护组织免受应激诱导的凋亡,并对炎症反应产生积极影响。此外,间充质干细胞来源的外泌体也是一种很有前景的无细胞方法,可以发挥与间充质干细胞相同的治疗效果。