基因编辑如何申请专利证书？
作者上个月也报道了这个消息。当时我也很奇怪，为什么CRISPR/Cas9技术的先驱，麻省理工-哈佛布罗德研究所的张峰没有获奖。很多读者都有同样的疑问。
今年4月65438+5月，远大研究院成功申请了CRISPR-Cas9技术的专利，张峰博士是这项专利的发明人，这使得他和他的研究院能够控制几乎所有与CRISPR相关的重要商业用途。
那么问题来了！CRISPR的专利和科学突破奖为什么会落到不同的人手里？
CRISPR-Cas9技术专利申请表
现在争论的焦点是谁在什么时候发明了什么？这涉及三家大型融资创业公司、六所大学和数千页法律文件。其中之一是瑞士药物研发公司CRISPR Therapeutics，由Emmanuelle Charpentier共同创立。CRISPR Therapeutics现任首席执行官罗杰·诺瓦克(Rodger Novak)表示:“知识产权在这个领域相当复杂，每个人都知道它充满了矛盾。”
科学家认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开始以来最重要的基因工程技术。CRISPR系统具有搜索和替换DNA的双重功能，这使得科学家可以通过替换碱基来轻松改变DNA的功能。在过去的几个月里，科学家已经证实CRISPR可以治疗老鼠的肌肉萎缩和罕见的肝脏疾病，并使人类细胞对艾滋病病毒免疫等惊人的功能。
虽然目前还没有与CRISPR相关的药物，但是如果CRISPR真的像科学家预测的那么强大，其商业控制将价值十亿美元。专利控制对创业公司非常重要。目前，与CRISPR相关的几家公司已经迅速筹集了8000多万美元，目的是让CRISPR尽快治愈毁灭性疾病。这些公司预计在不到三年的时间内开始临床试验。
谁该花CRISPR的专利？
张峰
张峰用4300万美元的风险资本创建了Editas Medicine。值得一提的是，Editas Medicine并没有完全占据CRISPR技术。这是因为获得生命科学突破奖之一的加州大学结构生物学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)也是Editas Medicine的联合创始人之一。在张峰成功申请专利后，她断绝了与该公司的关系，并将她的知识产权(专利正在申请中)许可给Intellia Therapeutics，这是一家上个月才宣布成立的初创公司。
让事情变得更复杂的是，另一位获奖者Emmanuelle Charpentier将她在同一项专利中的权利卖给了CRISPR Therapeutics。
在一次电子邮件采访中，Jennifer Doudna表示，她已经不再参与Editas Medicine。但她拒绝回答更多关于专利的问题。
很少有研究人员愿意参与这场专利战，因为他们害怕自己说的任何话将来都会被专利权人用来对付他们。Emmanuelle Charpentier说:“CRISPR的出现带来了很多兴奋，但也带来了很多压力。我们应该继续做什么，应该建立一个什么样的公司？对内人来说很迷惑，对外人来说肯定更迷惑。”
对于学术实验室来说，他们并不是在等待专利纠纷的尽快解决。相反，他们正在竞相组织一支强大的团队来进一步提高基因编辑技术。比如在哈佛医学院，顶尖基因组学专家乔治·丘奇的团队就有30人。
张峰说:“随着新研究成果的不断出现，任何专利的重要性变得越来越不清楚。虽然专利很重要，但我真的不看重专利。任何技术的终极形态都是改变人们的生活。”
CRISPR/Cas的发现过程是怎样的？
CRISPR/Cas是一种存在于大多数细菌和古细菌中的天然免疫系统，可用于对抗入侵的病毒和外来DNA。2012年，由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier领导的研究小组发表的一篇关键文章揭示了自然免疫系统如何成为一种编辑工具。至少，任何DNA链都可以在试管中被切割。
接下来，科学家需要证明这种神奇的编辑工具是否可以应用于人类细胞的基因组。2013，13年10月，哈佛大学乔治·丘奇实验室和布罗德研究所的张峰发表文章证实，上述问题的答案是肯定的。几周后，詹妮弗·杜德纳发表了她自己的结果。
随后，科学家们意识到CRISPR可能会成为一种非常灵活的重写DNA的工具，并被用于治疗多种遗传疾病，如血友病、罕见的代谢疾病甚至神经退行性疾病。
风险投资集团很快开始召集CRISPR背后的关键科学家，持有专利，成立公司。Emmanuelle Charpentier在欧洲创立了CRISPR Therapeutics。詹妮弗·杜德纳与张峰共同创立了Editas Medicine。离开Editas Medicine后，她现在创办了一家小公司Caribou Biosciences。