磷类药物是什么意思？
据世卫组织报道，目前确认的罕见病有5000~6000种，约占人类疾病的10%。在美国，大约有2500万人患有6000多种罕见疾病。在欧洲，大约有5000-8000种罕见病，患病人口占欧盟总人口的6%-8%，即2400-3600万人。澳大利亚罕见病患病人数约为654.38+0.2万人。几千个小数字累积起来的罕见病患者数量确实是个大数字。目前国内还没有罕见病的定义，所以疾病类型和发病人群的数据还没有报道。
给予稀有药物资格的目的是鼓励研发真正需要的药物，但价格在正常情况下并不是研发者负担不起或无利可图的。由于这些疾病的治疗，医学研究和药物开发的经济效益并不高。开发商之所以这么做，是因为可以获得税收减免优惠和延长独家市场运营时间(审批后7年)。稀有药物法案背后的想法是，长期独家销售将鼓励更多的公司投资研究。该法案实施后，许多此类药物被研发出来，包括治疗神经胶质瘤、多发性骨髓瘤、膀胱纤维化、苯丙酮尿症等。
欧盟也存在类似情况，稀有药物由欧洲药品管理局(EMEA)的稀有药物委员会管理。2007年底，FDA与EMEA达成协议。因此，可以向两个机构申请相同的申请，从而减少公司申请稀有药物状态所需的时间和资金。然而，这两个机构仍然保持单独的审批程序。
稀有药物的开发
稀有药物和其他药物一样，通常遵循规定的发展路径。该实验侧重于药物分子的表征、稳定性、安全性和有效性。但是统计负担可以简化。例如，当一种罕见病的患者数量少于1000时，1000个病例可能不会在III期临床研究中进行试验。因为这些产品的市场很小，开发、研究、生产这些药物的成本可能会超过收入，这就需要政府的干预。通常，应该建立这样的市场或组织来生产这些产品。自由市场经济的批评者经常将此称为自由市场经济体系中的市场失灵。自由市场的倡导者经常回答，以扩大安全性和有效性测试的形式，在没有政府干预的情况下，开发成本将大大降低。
在市场经济体制下，政府制定相关刺激政策，提高罕见病患者药物治疗的可及性和可及性，是非常重要的。
国外有人总结说，政府干预可以有以下几种形式:
●用税收支持生产或研究这些药物的公司。
●授予其他人比传统专利法所允许的更多的权利。
●为罕见病提供大学和商业赞助商开发的医疗产品(包括药品)。
生物制品、医疗器械和医用食品)的补贴和资助。
●创建一个政府经营的公司来研究和生产这些药物(见Crown corporation的这种类型的例子)。
国外罕见病药物激励政策的出台，使得很多罕见病的治疗方案从无到有，取得了很好的效果。在美国，1983稀有药物法案实施之前，市场上的稀有药物不到10种。到2007年2月，FDA注册的稀有药物有1697种，其中302种已上市。大约110家制药公司已经获得了FDA对稀有药物市场的批准。虽然大多数公司只有一种稀有药物，但大约40%的公司有两种或更多种稀有药物在研究中。截至2007年4月，欧盟已有447种稀有药物注册，34种已上市。在1993~2004年期间，有98种稀有药物在日本上市。
早在我国《药品注册管理办法》1999版中就提到了罕见病和治疗罕见病的新药，但至今没有明确规定，所采取的激励政策作用也不明显。现行的《药品注册管理办法》(2005年版)对稀有药物的研发没有进一步的激励政策。2007年3月，国家美国食品药品监督管理局公布的《药品注册管理办法》征求意见稿中提到，“对疗效优于已上市的治疗恶性肿瘤和罕见病的艾滋病治疗新药，将纳入‘绿色通道’进行专项审批，简化审批程序”，但对罕见病和罕见病用药并无特别界定。应该说，我国在罕见病和罕见药方面的政策还是比较落后的。
借鉴国外罕见病界定经验，鼓励稀有药物研发的政策，可以促进我国罕见病和稀有药物的界定和政策实施。