广东罕见病男孩治疗费从63万降到3.7万。发生了什么事?

2022年6月5438+10月65438+10月早上7点，山东省枣庄市一名4岁脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的母亲在接受针对性治疗后喜出望外。诺西卡康钠注射液是我国首个获准用于治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。可以修饰基因产生的蛋白质，为患者提供治疗，所以叫脊髓性肌萎缩？救命药？。2019进入中国市场时，每针价格近70万元，很多患者家庭难以负担。2021 65438+2月3日，医保局宣布74种新药纳入国家医保体系，其中诺信肯注射液被列为？昂贵的救命药？。经过八轮谈判，药品进入新版医保药品目录。底价？每针33000元。很久以前，654.38+0.2万的抗癌药注射没有纳入医保，让很多淋巴瘤患者感到不安。

2065438+2009年2月，国家医药产品管理局正式批准70万瓶诺心能钠注射液，每年需要约6瓶，约420万人民币。之后每四个月注射一次，终身有效。这是一种非常严重的疾病，但可以治愈，而且价格昂贵。成千上万的家庭终于在等待药物上市，但很少有人买得起。在中国，6543.8+04亿人口的脊髓灰质炎患者总数为2-3万人。在中国，SMA患者的比例很小，是一种罕见的疾病。如果看药品费用的话，药品费用真的不是很贵，不然也不会从近7010000针降到30000针。

无论如何，药品的价格不仅取决于生产成本，还取决于前期开发成本。要制备一种治疗这种疾病的药物，制药公司需要投入大量的人力、物力和财力，这种药物上市需要10年以上。每种药物的平均总费用约为6543.8+0亿美元。像SMA这种罕见病，实际研发成本可能更高。药企的目的是盈利，这符合经济学原理。没有利润就没有投入研发的动力，这也是最初定价非常贵的原因。但价格高意味着销量未必会增加，7万针的价格是国内普通家庭无法承受的。

更重要的是，这种药上市前需要申请专利。一旦专利保护期到期，很多药企都会仿制。专利保护期限一般为20年。企业需要在短时间内快速收回R&D成本，实现一定的利润，从而推动其他疾病药物的不断研发。除了博健的药物，诺华的SOVARIVER在美国的售价为265，438+万美元，在日本的售价为65，438+0，670.7万美元。由此可见，我国的医保谈判价格无疑是全球最低的。相比其他发达国家，中国的市场更大，医保局的灵魂谈判促成了这个结果。