诺西那钠70万针治疗有什么问题？

诺西那钠70万针治疗有什么问题？很多人无法理解诺西钠为什么这么贵，也很难相信一针就能毁了全家。但是因为从中国进口的诺西钠是治疗SMA的唯一药物，所以才这么贵。详情请见本网站提供的介绍。

70万片诺西钠治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)是什么病？

据悉，脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也被称为“婴儿遗传性疾病的杀手”。根据发病年龄和获得的里程数，SAM可分为SMA-I、II、III和IV。如果不进行治疗，大多数SMA-I儿童将无法存活到两岁。目前国内唯一用于治疗该病的药物是诺西那生钠注射液。

诺西钠为什么这么贵？首先是新药。

新药的研发成本很高。《美国医学杂志》今年3月发表论文，估计2009年至2018年研发新药的平均成本为13亿美元和90亿元人民币。同时，新药的专利保护期只有20年。二十年后，全世界的药厂都可以随意模仿，一文不值。因此，它必须在20年内返还研发费用，同时让投资人赚钱。不然谁愿意投资研发新药？

第二个原因是它是一种罕见病药物。

全球SMA患者不到50万，而中国只有3-5万。随着患者的减少，薄利多销之路被堵死了。为了收回成本，只能贵。诺西那钠注射液由博健公司引进。为了治疗SMA，其实还有另外一种药物叫做Zolgensma，由诺华制药公司以2654.38+万美元的价格推出，被称为“世界上最贵的药物”。

如何看待诺西钠70万针，没有特别的看法。罕见病受众少，导致研发成本高。药企不是福利机构，所有科研目的都是为了盈利。

2国外用的低价不是低价。这种药全球定价差别不大。区别在于西方国家更好的保险制度和大量的政府补贴。目前寄希望于药企在中国降价是不现实的。我们只能期待政府部门为儿童罕见病提供额外补贴。